欧洲药品管理局 (EMA) 最近于 2025 年 5 月推出了政策 0070 第 2 步，从而推进了其对临床试验透明度的承诺。该阶段以该政策的核心使命为基础，即在保护患者隐私和商业机密信息 (CCI) 的同时，主动公布医药产品的临床数据。步骤 2 扩大了范围、完善了流程并加强了合作，标志着申办者、监管机构和利益相关者迎来了关键时刻。
扩大范围：拓宽临床透明度的视野
第 2 步大大拓宽了临床数据公布的应用范围，确保更多的临床见解进入公共领域。主要更新包括
- 新的上市许可申请 (MAA)：所有新的 MAA，无论是否获得人用医药产品委员会 (CHMP) 的肯定或否定意见，都将公布其临床数据。
- 撤回的申请：现在将披露在 CHMP 出具意见之前撤回的 MAA 的临床数据，从而揭示早期阶段的开发决策。
- 产品线扩展：现有药品的新剂型、给药途径或表现形式的申请数据现已纳入范围。
- 主要临床 II 类变异：还将公布适应症的扩展，即已批准药品的新治疗用途。
- 继续特殊情况：按照步骤 1 的规定，COVID-19 治疗和应对公共卫生突发事件的药品将继续发布数据。
- 不适用：生物仿制药、仿制药和混合应用由于临床数据有限而被豁免。
范围的扩大反映了 EMA 致力于使临床数据更易于获取，促进信任，并使研究人员、医疗保健专业人员和公众能够更好地了解医疗产品的开发。
更新指南和文件：支持赞助商
为了帮助赞助商了解这些变化，EMA 正在推出最新的资源：
- 修订后的外部指南：政策 0070 外部指南已更新，以解决个人和公司信息的匿名化问题。
- 更新问答文件：经修订的问答文件将于 2025 年发布，以明确步骤 2 的要求。
这些资源旨在为申办者提供清晰的信息和支持，确保他们能够有效地遵守新要求，并为实现临床试验透明化的总体目标做出贡献。
合作与协调：统一方法
步骤 2 强调合作，以减少行政负担并与全球标准接轨：
- 内部调整：EMA 开发了一个内部跟踪系统，与内部文件识别系统相配合，更有效地管理申请。该系统会生成一份范围内文件的清单，并将其与邀请函一起发送给申办者。
- 利益相关者的参与：EMA 正在通过书面沟通和专门会议加强与申办者的接触，以完善匿名化策略，尤其是针对叙述性数据。
- 与加拿大卫生部的外部合作：欧洲药品管理局（EMA）和加拿大卫生部（Health Canada）现在相互接受至少有 70% 文件重叠的 MAA 匿名包，减轻了在这两个地区提交申请的申办者的负担。
这种合作方式不仅简化了申办者的流程，还加强了全球对临床试验透明度的承诺。
处理遗留程序：澄清过去
在 "政策 0070 "暂停期间获得授权的产品无需立即公布，除非特别要求，否则 EMA 不打算索取其数据。这一决定为申办者澄清了历史申请，并将资源集中于当前和未来的申请。
EMA/Health Canada Pilot Workshare：国际合作的典范
欧洲药品管理局 (EMA) 和加拿大卫生部正在深化合作，以简化申报流程。在这一强化合作关系下，双方监管机构将接受对方之前批准的临床数据包，只要文件保持不变，无需修改。这种相互接受适用于符合以下准则的申报材料：
- 上市授权申请 (MAA) 同时提交给欧盟和加拿大。
- 提交给 EMA 和加拿大卫生部的文件包之间至少有 70% 的重叠。
- 一揽子计划的监管意见窗口期不超过 6 个月。
对于符合这些标准的文件包，将由指定的单一监管机构按照该监管机构的具体指导进行审查。非重叠文件在公布前将由各自的监管机构单独审查。经过联合评估后，监管机构将发布单一结果。这种协调方法旨在减少同时准备、审查和向两个监管机构submit 单独文件包所需的行政工作。
展望未来：拥抱透明
EMA 政策 0070 第 2 步代表着在平衡隐私和保密性的同时提高临床数据透明度的重要一步。我们鼓励申办者及早参与，充分利用提交前会议，并参考最新指南，以有效把握扩大的范围和要求。随着 EMA 不断完善其流程并在全球范围内开展合作，制药行业可以期待一个更加透明、统一和高效的临床数据发布框架。
有关 EMA 政策 0070 及其影响的详细信息，请参阅 EMA 的官方文件：
- EMA 临床数据公布¹
- EMA 政策 0070 草案²
- 加拿大卫生部公开发布临床信息³³
通过保持知情和积极主动，利益相关者可以为营造一个更加透明和值得信赖的临床研究环境做出贡献。
1 - 欧洲药品管理局。临床数据公布。EMA, 2024,www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication。访问日期：2025 年 5 月 15 日。
2 - 欧洲药品管理局。关于公布和获取临床试验数据的第 0070 号政策草案。EMA，2014 年，www.ema.europa.eu/en/documents/other/draft-policy-70-publication-and-access-clinical-trial-data_en.pdf。访问日期：2025 年 5 月 15 日。
3 - 加拿大卫生部。公开发布临床信息指导文件》。加拿大政府，2021 年，www.canada.ca/en/health-canada/services/drug-health-product-review-approval/profile-public-release-clinical-information-guidance/document.html。访问日期：2025 年 5 月 15 日。
