L'Agence européenne des médicaments (EMA) poursuit son engagement en faveur de la transparence des essais cliniques avec le lancement récent de la politique 0070 Step 2 en mai 2025. Cette phase s'appuie sur la mission principale de la politique, qui consiste à publier de manière proactive les données cliniques relatives aux médicaments tout en préservant la vie privée des patients et les informations commercialement confidentielles (ICC). L'étape 2 élargit le champ d'application, affine les processus et renforce la collaboration, marquant ainsi un moment décisif pour les promoteurs, les régulateurs et les parties prenantes.
Champ d'application élargi : Élargir l'horizon de la transparence
L'étape 2 élargit considérablement l'éventail des applications soumises à la publication des données cliniques, ce qui permet à un plus grand nombre d'informations cliniques d'entrer dans le domaine public. Les principales mises à jour sont les suivantes
- Nouvelles demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM) : Les données cliniques de toutes les nouvelles demandes d'autorisation de mise sur le marché, qu'elles aient reçu un avis positif ou négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), seront publiées.
- Demandes retirées : Les données cliniques des AMM retirées avant l'avis du CHMP seront désormais divulguées, ce qui permettra de faire la lumière sur les décisions de développement à un stade précoce.
- Extensions de gamme : Les données relatives aux demandes de nouvelles formulations, voies d'administration ou présentations de médicaments existants sont désormais incluses dans le champ d'application.
- Variations cliniques majeures de type II : Les extensions d'indications, qui représentent de nouvelles utilisations thérapeutiques pour des médicaments approuvés, seront également publiées.
- Les cas particuliers se poursuivent : La publication des données relatives aux traitements et médicaments COVID-19 destinés à faire face aux urgences de santé publique se poursuivra, comme prévu à l'étape 1.
- Exclusions : Les biosimilaires, les génériques et les applications hybrides sont exemptés en raison de leurs données cliniques limitées.
Cet élargissement du champ d'application reflète la volonté de l'EMA de rendre les données cliniques plus accessibles, de favoriser la confiance et de permettre aux chercheurs, aux professionnels de la santé et au public de mieux comprendre le développement des produits médicaux.
Mise à jour des orientations et de la documentation : Soutien aux promoteurs
Pour aider les sponsors à s'y retrouver dans ces changements, l'EMA met en place des ressources actualisées :
- Orientations externes révisées : Les orientations externes relatives à la politique 0070 ont été mises à jour afin d'aborder la question de l'anonymisation des informations personnelles et des informations relatives à l'entreprise.
- Mise à jour du document de questions et réponses : Un document révisé de questions et réponses sera publié en 2025 pour clarifier les exigences de l'étape 2.
Ces ressources visent à apporter clarté et soutien aux promoteurs, afin qu'ils puissent se conformer efficacement aux nouvelles exigences et contribuer à l'objectif général de transparence des essais cliniques.
Collaboration et harmonisation : Une approche unifiée
L'étape 2 met l'accent sur la collaboration afin de réduire les charges administratives et de s'aligner sur les normes mondiales :
- Alignement interne : L'EMA a mis au point un système de suivi interne pour gérer plus efficacement les demandes, associé à un système interne d'identification des documents. Ce système génère une liste des documents concernés, qui est jointe à la lettre d'invitation envoyée aux promoteurs.
- Engagement des parties prenantes : L'EMA s'engage de plus en plus auprès des promoteurs par le biais de communications écrites et de réunions dédiées afin d'affiner les stratégies d'anonymisation, en particulier pour les données narratives.
- Collaboration externe avec Santé Canada : L'EMA et Santé Canada acceptent désormais mutuellement les dossiers anonymes pour les AMM dont les documents se chevauchent à au moins 70 %, ce qui allège la charge des promoteurs qui soumettent des dossiers dans les deux régions.
Cette approche collaborative permet non seulement de rationaliser les processus pour les promoteurs, mais aussi de renforcer l'engagement mondial en faveur de la transparence des essais cliniques.
Traitement des procédures d'héritage : Clarifier le passé
Les produits autorisés pendant la suspension de la politique 0070 ne font pas l'objet d'une publication immédiate et l'EMA n'a pas l'intention de demander leurs données, sauf demande expresse. Cette décision clarifie les choses pour les promoteurs en ce qui concerne les soumissions historiques et concentre les ressources sur les demandes actuelles et futures.
Projet pilote de partage des tâches entre l'EMA et Santé Canada : Un modèle de coopération internationale
L'Agence européenne des médicaments (EMA) et Santé Canada renforcent leur collaboration afin de rationaliser le processus de soumission. Dans le cadre de ce partenariat renforcé, les deux régulateurs accepteront sans modification les dossiers de données cliniques déjà approuvés par l'autre, à condition que les documents restent inchangés. Cette acceptation mutuelle s'applique aux soumissions qui répondent aux lignes directrices suivantes :
- La demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) est soumise à l'UE et au Canada.
- Les documents soumis à l'EMA et à Santé Canada se recoupent au moins à 70 %.
- La fenêtre d'avis réglementaire pour les paquets ne dépasse pas six mois.
Pour les paquets répondant à ces critères, un seul régulateur désigné procédera à l'examen, en suivant les orientations spécifiques de ce régulateur. Les documents qui ne se recoupent pas seront examinés séparément par l'autorité de régulation concernée avant d'être publiés. Après une évaluation conjointe, les régulateurs publieront un résultat unique. Cette approche coordonnée vise à réduire les efforts administratifs nécessaires pour préparer, examiner et submit dossiers distincts aux deux régulateurs simultanément.
Regarder vers l'avenir : Adopter la transparence
La politique 0070 Step 2 de l'EMA représente une étape importante vers une plus grande transparence des données cliniques tout en équilibrant la protection de la vie privée et la confidentialité. Les promoteurs sont encouragés à s'engager tôt, à tirer parti des réunions préalables à la soumission et à consulter les orientations mises à jour afin de naviguer efficacement dans le champ d'application et les exigences élargis. Alors que l'EMA continue d'affiner ses processus et de collaborer au niveau mondial, l'industrie pharmaceutique peut s'attendre à un cadre plus transparent, harmonisé et efficace pour la publication des données cliniques.
Pour des informations plus détaillées sur la politique 0070 de l'EMA et ses implications, veuillez vous référer à la documentation officielle de l'EMA :
- Publication des données cliniques de l'EMA¹
- Politique de l'EMA 0070 Draft²
- Publication d'informations cliniques par Santé Canada³
En restant informées et proactives, les parties prenantes peuvent contribuer à un environnement de recherche clinique plus transparent et plus fiable.
1 - Agence européenne des médicaments. Publication des données cliniques. EMA, 2024, www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication. Consulté le 15 mai 2025.
2 - Agence européenne des médicaments. Projet de politique 0070 sur la publication et l'accès aux données des essais cliniques. EMA, 2014, www.ema.europa.eu/en/documents/other/draft-policy-70-publication-and-access-clinical-trial-data_en.pdf. Consulté le 15 mai 2025.
3 - Santé Canada. Document d'orientation sur la diffusion publique des renseignements cliniques. Gouvernement du Canada, 2021, www.canada.ca/en/health-canada/services/drug-health-product-review-approval/profile-public-release-clinical-information-guidance/document.html. Consulté le 15 mai 2025.
