Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) treibt ihr Engagement für die Transparenz klinischer Studien voran, indem sie im Mai 2025 die Richtlinie 0070 Stufe 2 einführt. Diese Phase baut auf dem Kernauftrag der Richtlinie auf, klinische Daten für Arzneimittel proaktiv zu veröffentlichen und dabei die Privatsphäre der Patienten und vertrauliche Geschäftsinformationen zu schützen. Schritt 2 führt Erweiterungen des Geltungsbereichs, verfeinerte Prozesse und eine verbesserte Zusammenarbeit ein und markiert damit einen entscheidenden Moment für Sponsoren, Regulierungsbehörden und Interessengruppen.
Erweiterter Anwendungsbereich: Die Erweiterung des Horizonts der Transparenz
Mit Schritt 2 wird das Spektrum der Anwendungen, die der Veröffentlichung klinischer Daten unterliegen, erheblich erweitert, so dass ein breiteres Spektrum an klinischen Erkenntnissen an die Öffentlichkeit gelangt. Zu den wichtigsten Neuerungen gehören:
- Neue Anträge auf Marktzulassung (MAAs): Für alle neuen Zulassungsanträge, unabhängig davon, ob sie vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) eine positive oder negative Stellungnahme erhalten, werden die klinischen Daten veröffentlicht.
- Zurückgezogene Anträge: Klinische Daten von Zulassungsanträgen, die vor einer CHMP-Stellungnahme zurückgezogen wurden, werden nun offengelegt, was Aufschluss über Entscheidungen in einem frühen Entwicklungsstadium gibt.
- Erweiterungen der Produktlinie: Daten aus Anträgen für neue Formulierungen, Verabreichungswege oder Darreichungsformen bestehender Arzneimittel fallen nun in den Anwendungsbereich.
- Wichtige klinische Typ-II-Änderungen: Indikationserweiterungen, die neue therapeutische Anwendungen für zugelassene Arzneimittel darstellen, werden ebenfalls veröffentlicht.
- Sonderfälle werden fortgesetzt: Die Datenveröffentlichung für COVID-19-Behandlungen und -Arzneimittel für Notfälle im Bereich der öffentlichen Gesundheit wird, wie in Schritt 1 festgelegt, fortgesetzt.
- Ausnahmen: Biosimilars, Generika und Hybridanträge sind aufgrund ihrer begrenzten klinischen Daten ausgenommen.
Dieser erweiterte Geltungsbereich spiegelt das Bestreben der EMA wider, den Zugang zu klinischen Daten zu erleichtern, das Vertrauen zu fördern und Forschern, Angehörigen der Gesundheitsberufe und der Öffentlichkeit ein besseres Verständnis für die Entwicklung von Medizinprodukten zu ermöglichen.
Aktualisierte Anleitungen und Dokumentation: Unterstützung von Sponsoren
Um Sponsoren bei der Bewältigung dieser Änderungen zu unterstützen, stellt die EMA aktualisierte Ressourcen zur Verfügung:
- Überarbeiteter externer Leitfaden: Die externen Leitlinien zur Richtlinie 0070 werden aktualisiert, um die Anonymisierung von persönlichen und Unternehmensdaten zu behandeln.
- Aktualisiertes Q&A-Dokument: Ein überarbeitetes Dokument mit Fragen und Antworten wird im Jahr 2025 veröffentlicht, um die Anforderungen von Schritt 2 zu klären.
Diese Ressourcen sollen den Sponsoren Klarheit und Unterstützung bieten, um sicherzustellen, dass sie die neuen Anforderungen wirksam erfüllen und zum übergeordneten Ziel der Transparenz klinischer Prüfungen beitragen können.
Kollaboration und Harmonisierung: Ein einheitlicher Ansatz
Schritt 2 legt den Schwerpunkt auf die Zusammenarbeit zur Verringerung des Verwaltungsaufwands und zur Angleichung an globale Standards:
- Interne Angleichung: Die EMA hat ein internes Nachverfolgungssystem entwickelt, um die Anträge effizienter zu verwalten, gepaart mit einem internen System zur Identifizierung von Dokumenten. Dieses System erstellt eine Liste der Dokumente, die in den Geltungsbereich fallen, die dem Einladungsschreiben an die Sponsoren beigefügt wird.
- Einbeziehung von Interessengruppen: Die EMA verstärkt die Zusammenarbeit mit den Sponsoren durch schriftliche Kommunikation und spezielle Treffen, um Anonymisierungsstrategien zu verfeinern, insbesondere für narrative Daten.
- Externe Zusammenarbeit mit Health Canada: Die EMA und Health Canada akzeptieren jetzt gegenseitig anonymisierte Pakete für MAAs mit mindestens 70 % Überschneidung der Dokumente, was die Belastung für Sponsoren, die in beiden Regionen einreichen, verringert.
Dieser kooperative Ansatz rationalisiert nicht nur die Prozesse für die Sponsoren, sondern stärkt auch das globale Engagement für die Transparenz klinischer Studien.
Umgang mit Altverfahren: Klärung der Vergangenheit
Produkte, die während der Aussetzung der Richtlinie 0070 zugelassen wurden, unterliegen nicht der sofortigen Veröffentlichung, und die EMA hat nicht die Absicht, ihre Daten anzufordern, sofern sie nicht ausdrücklich angefordert werden. Diese Entscheidung schafft Klarheit für Sponsoren in Bezug auf frühere Einreichungen und konzentriert die Ressourcen auf aktuelle und zukünftige Anträge.
EMA/Health Canada Pilot Workshare: Ein Modell für internationale Zusammenarbeit
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und Health Canada vertiefen ihre Zusammenarbeit, um das Einreichungsverfahren zu straffen. Im Rahmen dieser verstärkten Partnerschaft werden beide Regulierungsbehörden klinische Datenpakete, die zuvor von der jeweils anderen Behörde genehmigt wurden, ohne Änderungen akzeptieren, sofern die Dokumente unverändert bleiben. Diese gegenseitige Anerkennung gilt für Einreichungen, die die folgenden Richtlinien erfüllen:
- Der Antrag auf Marktzulassung (MAA) wird sowohl in der EU als auch in Kanada eingereicht.
- Die bei der EMA und Health Canada eingereichten Dokumentenpakete überschneiden sich zu mindestens 70 %.
- Die Frist für die Abgabe von Stellungnahmen zu den Paketen beträgt höchstens sechs Monate.
Bei Paketen, die diese Kriterien erfüllen, führt eine einzige benannte Aufsichtsbehörde die Prüfung durch, wobei sie die spezifischen Leitlinien dieser Aufsichtsbehörde befolgt. Sich nicht überschneidende Dokumente werden vor der Veröffentlichung von der jeweiligen Aufsichtsbehörde getrennt geprüft. Nach einer gemeinsamen Bewertung werden die Regulierungsbehörden ein einziges Ergebnis veröffentlichen. Dieser koordinierte Ansatz zielt darauf ab, den Verwaltungsaufwand zu verringern, der für die Vorbereitung, Prüfung und gleichzeitige submit getrennter Pakete bei beiden Aufsichtsbehörden erforderlich ist.
Blick in die Zukunft: Umfassende Transparenz
Die EMA-Richtlinie 0070 Schritt 2 stellt einen bedeutenden Schritt in Richtung größerer Transparenz bei klinischen Daten dar, wobei Datenschutz und Vertraulichkeit in einem ausgewogenen Verhältnis stehen. Die Sponsoren werden ermutigt, sich frühzeitig zu engagieren, die Treffen vor der Einreichung zu nutzen und die aktualisierten Leitlinien zu konsultieren, um den erweiterten Anwendungsbereich und die Anforderungen effektiv zu bewältigen. Da die EMA ihre Prozesse weiter verfeinert und weltweit zusammenarbeitet, kann die pharmazeutische Industrie einen transparenteren, harmonisierten und effizienten Rahmen für die Veröffentlichung klinischer Daten erwarten.
Ausführlichere Informationen über die EMA-Richtlinie 0070 und ihre Auswirkungen finden Sie in den offiziellen Unterlagen der EMA:
- Veröffentlichung klinischer Daten durch die EMA¹
- EMA-Richtlinie 0070 Draft²
- Health Canada's Public Release of Clinical Information³
Indem sie informiert bleiben und proaktiv handeln, können die Beteiligten zu einem transparenteren und vertrauenswürdigeren Umfeld der klinischen Forschung beitragen.
1 - Europäische Arzneimittel-Agentur. Veröffentlichung klinischer Daten. EMA, 2024, www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication. Abgerufen am 15. Mai 2025.
2 - Europäische Arzneimittel-Agentur. Draft Policy 0070 on Publication and Access to Clinical-Trial Data. EMA, 2014, www.ema.europa.eu/en/documents/other/draft-policy-70-publication-and-access-clinical-trial-data_en.pdf. Abgerufen am 15. Mai 2025.
3 - Gesundheit Kanada. Leitfaden zur Veröffentlichung von klinischen Informationen. Regierung von Kanada, 2021, www.canada.ca/en/health-canada/services/drug-health-product-review-approval/profile-public-release-clinical-information-guidance/document.html. Abgerufen am 15. Mai 2025.
