Klinische Transparenz: Was passiert, wenn Sie nicht konform sind?

Die steigende Flut von Transparenzanforderungen 

In den letzten Jahren hat sich die Transparenz klinischer Studien von einer bewährten Praxis zu einer gesetzlichen Verpflichtung entwickelt. Zulassungsbehörden auf der ganzen Welt verlangen jetzt die Offenlegung von Daten aus klinischen Studien vor, während und nach der Studie. 

In den USA müssen die Sponsoren die Ergebnisse auf ClinicalTrials.gov gemäß der FDAAA 801 und deren Final Rule registrieren und melden, was von der FDA mit Geldstrafen für verspätete oder fehlende Ergebnisse durchgesetzt wird (U.S. FDA, 2016). 

Auch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) verlangt eine Offenlegung durch EudraCT und hat die Transparenz durch die EU-Verordnung über klinische Prüfungen (EU-CTR) erweitert. Diese schreibt die öffentliche Berichterstattung über alle Ergebnisse von Interventionsstudien vor (EMA, 2022). Die EMA hat auch ihre EMA-Politik 0070 wieder aufgenommen, die die Veröffentlichung von klinischen Studienberichten für neue Zulassungsanträge vorschreibt, selbst wenn ein Antrag zurückgezogen wurde (EMA, 2023). 

Die Initiative "Public Release of Clinical Information" (PRCI) von Health Canada (Health Canada, 2019) sowie globale Datenschutzgesetze wie GDPR (EU, 2018), HIPAA (U.S. HHS, 1996) und APPI (Japan, 2020) erweitern das regulatorische Netz rund um den Datenaustausch und den Schutz der Privatsphäre von Patienten. 

Kurz gesagt, die Offenlegung ist nicht mehr freiwillig, und die Kosten für die Nichteinhaltung der klinischen Transparenz sind hoch. 

Wo die herkömmliche De-Identifizierung nicht ausreicht 

Viele Organisationen verlassen sich immer noch auf manuelle Schwärzung oder selbst entwickelte Tools zur De-Identifizierung, um personenbezogene Daten zu entfernen. Bei diesen Ansätzen werden jedoch häufig indirekte Identifikatoren (Quasi-Identifikatoren) übersehen, die in großen Datensätzen versteckt sind, oder die durchgeführten Schritte werden nicht protokolliert. Beides kann bei Audits einen Verstoß gegen die Vorschriften darstellen (EMA, 2022). 

Veraltete Systeme haben auch Schwierigkeiten, den enormen Umfang moderner Studien zu bewältigen, was zu Engpässen führt, die die Einreichung verzögern und die Kosten in die Höhe treiben. Diese operationellen Risiken werden schnell zu Compliance-Risiken, insbesondere wenn die Transparenzanforderungen zunehmen (Mayo Clinic Proceedings, 2020). 

Die Folgen der Nichteinhaltung der Vorschriften 

Hier steht wirklich viel auf dem Spiel. Die Nichteinhaltung der Vorschriften zur klinischen Transparenz kann schwerwiegende rechtliche, finanzielle und rufschädigende Folgen haben: 

• Regulatorische Strafen: Nach der endgültigen Regelung der FDA können Organisationen für jede verspätete oder fehlende Einreichung von Ergebnissen mit einer Geldstrafe von bis zu 13.237 US-Dollar pro Tag belegt werden (U.S. FDA, 2016). 
• Ausgesetzte Studien: Die EU-CTR ermöglicht es den Regulierungsbehörden, laufende Studien zu stoppen oder künftige Zulassungen zu blockieren, wenn die Sponsoren die Ergebnisse nicht registrieren oder melden (EMA, 2022). 
• Strafrechtliche Haftung: Vorsätzliche Verstöße in Bezug auf die Patientensicherheit oder Datenfälschung können sogar strafrechtlich verfolgt werden (U.S. FDA, 2022). 

Und die Auswirkungen gehen über unmittelbare Sanktionen hinaus: 

• Schädigung des Ansehens: Der unsachgemäße Umgang mit klinischen Studiendaten untergräbt das öffentliche Vertrauen und schadet der Glaubwürdigkeit von Sponsoren und Forschern (Mayo Clinic Proceedings, 2020). 
• Verlust von Publikationsmöglichkeiten: Viele Zeitschriften weigern sich, Studien zu veröffentlichen, die nicht korrekt registriert sind oder deren Ergebnisse nicht öffentlich sind (ICMJE, 2019). 
• Herausforderungen bei der Finanzierung: Die Nichteinhaltung von Vorschriften kann den Zugang zu Zuschüssen, öffentlichen Mitteln oder Partnerschaften mit risikoscheuen Partnern gefährden (NIH, 2021). 

In der klinischen Entwicklung, wo Vertrauen das A und O ist und Verzögerungen kostspielig sind, sind diese Folgen oft verheerend. Sie bedrohen nicht nur einzelne Studien, sondern ganze Pipelines und den über Jahrzehnte aufgebauten guten Ruf. 

Die wachsende Komplexität, die diese Risiken verursacht 

Gleichzeitig nimmt die Komplexität der klinischen Daten immer mehr zu. Die heutigen globalen Studien generieren über Jahre hinweg riesige Datensätze, die mehrere Regionen, Systeme und Teams umfassen. 

Dieser Umfang macht es schwieriger denn je, eine konsistente Anonymisierung zu gewährleisten. Eine einzige Patienten-ID, die in einer Tabelle versteckt ist, oder ein indirekter Identifikator in einem Bericht könnte einen Verstoß gegen die Compliance darstellen (EMA, 2023). Und mit Verordnungen wie der jüngsten EMA-Richtlinie 0070 Phase 2 wird sich der Umfang dessen, was veröffentlicht und damit anonymisiert werden muss, noch vergrößern (EMA, 2023). 

Unternehmen, die an veralteten Tools oder manuellen Prozessen festhalten, werden Mühe haben, Schritt zu halten, und setzen sich einem erhöhten Risiko von Durchsetzungsmaßnahmen aus (Health Canada, 2019). 

Wie Blur™ dabei hilft, die Einhaltung der klinischen Transparenz zu gewährleisten 

Hier kommt die Blur von Instemins Spiel. 

Blur wurde in Zusammenarbeit mit führenden Industriesponsoren entwickelt, um ihnen zu helfen, die globalen klinischen Transparenzanforderungen zu erfüllen und die oben beschriebenen Konsequenzen zu vermeiden. Es kombiniert drei leistungsstarke Module: 

• DatenBlur : De-identifiziert klinische Datensätze in Übereinstimmung mit HIPAA, GDPR und anderen globalen Datenschutzbestimmungen (EU, 2018; U.S. HHS, 1996). 
• Blur : Führt bis zu einer Million Simulationen in zehn Minuten durch, um das Risiko der Re-Identifizierung zu bewerten und Anonymisierungsstrategien zu optimieren, ohne den Datennutzen zu beeinträchtigen. 
• Blur CSR: Verwendet fortschrittliche natürliche Sprachverarbeitung (NLP) zur Identifizierung und Anonymisierung sensibler Informationen in umfangreichen klinischen Studienberichten für die Einreichung bei der EMA, Health Canada und anderen Behörden (EMA, 2023; Health Canada, 2019). 

Im Gegensatz zu manuellen Ansätzen bietet Blur : 

• Auditfähige Protokolle und rollenbasierte Berechtigungen zum Nachweis der Compliance 
• Automatische Erkennung von indirekten Identifikatoren, die von menschlichen Prüfern oft übersehen werden 
• Konfigurierbare Regelsätze, um mit den sich ändernden gesetzlichen Anforderungen Schritt zu halten 
• Eine intuitive, benutzerfreundliche Oberfläche, die keine Programmierkenntnisse erfordert 

Das Ergebnis: genaue, reproduzierbare De-Identifizierung, schnell und mit einem nachweisbaren Compliance-Pfad. 

Von der Compliance-Belastung zum strategischen Vorteil 

Die Transparenzvorschriften werden nur noch strenger werden. Sponsoren, die die Einhaltung der Vorschriften als eine Übung zum Abhaken von Kästchen betrachten, werden mit steigenden Kosten, Verzögerungen und Reputationsrisiken konfrontiert (Mayo Clinic Proceedings, 2020). 

Aber diejenigen, die einen strategischen, technologiegestützten Ansatz verfolgen, können die Einhaltung der Vorschriften in einen Wettbewerbsvorteil verwandeln. Blur hilft Unternehmen, die Offenlegung von Informationen zu beschleunigen, Nacharbeiten zu minimieren und Vertrauen bei Regulierungsbehörden, Partnern und Patienten aufzubauen - und das alles bei gleichzeitigem Schutz der Privatsphäre und Datenintegrität (EMA, 2022; U.S. FDA, 2016). 

Das ist nicht nur Risikominderung, sondern auch betriebliche Ausfallsicherheit. 

Schlussfolgerung 

Die Transparenz klinischer Studien ist jetzt eine Pflicht, keine Wahlmöglichkeit, und die Folgen eines Fehlverhaltens sind zu erheblich, um sie zu ignorieren. 

Wer die Vorschriften nicht einhält, dem drohen Geldbußen, Aussetzungen von Verfahren, Rufschädigung und sogar strafrechtliche Konsequenzen. Doch mit dem richtigen Partner und den richtigen Instrumenten kann die Einhaltung der Vorschriften zu einer Quelle der Zuversicht statt der Angst werden. 

Blur bietet Sponsoren alles, was sie brauchen, um die globalen Transparenzanforderungen zu erfüllen. Die Plattform schützt die Privatsphäre der Patienten, gewährleistet die Integrität der Daten und bewahrt das Vertrauen, das sie sich so hart erarbeitet haben. Denn in dieser Branche ist Vertrauen nicht nur wichtig. Es ist alles. 

Wenn Sie Fragen zu den in diesem Blogbeitrag erwähnten Themen haben oder Unterstützung bei der Transparenz Ihrer klinischen Studien benötigen, sprechen Sie noch heute mit einem Experten. Und folgen Sie uns auf LinkedIn, um weitere Branchennachrichten zu erhalten und um sicherzustellen, dass Sie die Vorschriften einhalten.  

Referenzen

• Europäische Arzneimittel-Agentur. Verordnung über klinische Prüfungen (EU Nr. 536/2014), 2022. 
• Europäische Arzneimittelbehörde. EMA-Richtlinie 0070: Veröffentlichung von klinischen Daten, 2023. 
• U.S. Food and Drug Administration. Clinical Trials Registration and Results Information Submission (Final Rule), 2016. 
• U.S. Food and Drug Administration. Bioresearch Monitoring Compliance Program Guidance Manual, 2022. 
• U.S. Department of Health and Human Services. Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA), 1996. 
• Europäische Union. Allgemeine Datenschutzverordnung (GDPR), 2018. 
• Gesundheit Kanada. Leitfaden zur Veröffentlichung von klinischen Informationen (PRCI), 2019. 
• Mayo Clinic Proceedings. "Data Sharing and the Future of Clinical Trials", 2020. 
• Internationales Komitee der Herausgeber medizinischer Zeitschriften (ICMJE). Recommendations for the Conduct, Reporting, Editing, and Publication of Scholarly Work in Medical Journals, 2019. 
• Nationale Gesundheitsinstitute (NIH). Richtlinie zur Transparenz klinischer Studien, 2021. 
• Japan. Gesetz über den Schutz personenbezogener Daten (APPI), 2020.