Letzte Woche fand die öffentliche Sitzung der FDA im Rahmen der CDISC SEND F2F-Konferenz statt, und die Behörde gab eine Klarstellung zu den Anforderungen an Studien über Jugendtoxizität, und ich möchte mich dazu äußern. Die Behörde hat immer sehr deutlich gemacht, dass solche Studien, die bestimmte reproduktive Endpunkte oder mehrere Phasen beinhalten, nicht in den Anwendungsbereich fallen. Bei der ersten Aktualisierung des technischen Konformitätsleitfadens wurde jedoch schnell festgestellt, dass Studien, die Daten in Bezug auf den postnatalen Tag (PND) und nicht auf den Studientag analysieren, ein besonderes Problem für SEND darstellen. Der PND wird in SEND v3.1/3.1.1 nie angegeben. Der PND könnte in SENDIG-DART v1.1 verwendet werden, es wurden jedoch keine Beispiele angegeben. Aus diesem Grund wurde SENDIG-DART v1.2 erstellt, um zu veranschaulichen, wie PND unter Verwendung der bestehenden SEND-Konzepte dargestellt werden kann.
In der öffentlichen Sitzung von letzter Woche beschrieb die Behörde jedoch, wie die von PND analysierten Studien von Jugendlichen in den Anwendungsbereich von SEND 3.1/3.1.1 fallen. Ich denke, dass wir alle klar verstehen, dass CDISC die Standards definiert, aber die FDA legt den Anwendungsbereich der Anforderungen fest, und es gibt nichts, was besagt, dass die Behörde durch irgendetwas, das von CDISC oder einer anderen Organisation angegeben wird, gebunden oder eingeschränkt ist, selbst wenn etwas in den Anwendungsbereich kommt, das nie die Absicht von CDISC war, als der Standard erstellt wurde.
Was hat es also mit der Forderung nach Jugendstudien in SEND v3.1/3.1.1 auf sich? Schnallen Sie sich an, es wird ein bisschen technisch werden!
SEND 3.1 und 3.1.1 haben nur die Möglichkeit, Daten in Bezug auf den Untersuchungstag zu melden. Nirgends wird die PND-Nummer angegeben. Im Studienbericht für die meisten Jugendstudien wird die Nummer des Studientages jedoch nicht angegeben. Es wird nur die PND angegeben. Daher stimmen die im SEND-Paket angegebenen Tageszahlen nicht mit den im Studienbericht angegebenen Tageszahlen überein. Um dies zu umgehen, setzen einige Organisationen den Studientag 1 eines jeden Probanden absichtlich auf dasselbe Kalenderdatum wie den Tag 1 der PND. Sie können sogar so weit gehen, dass sie nach Studientag berichten, aber selbst wenn sie nach PND berichten, stimmen die Tageszahlen mit dem Studientag überein, so dass es einfach ist, das SEND-Paket mit dem Studienbericht zu vergleichen.
Aus Gesprächen mit zahlreichen Organisationen geht jedoch hervor, dass dieser Ansatz selten ist. Der übliche Ansatz besteht darin, die Daten immer nach PND zu erheben und zu analysieren, da das Alter eines Probanden zum Zeitpunkt des Auftretens eines Befundes wichtiger ist als die Anzahl der Tage, an denen er an der Studie teilgenommen hat, oder die Anzahl der Tage, an denen er einer Dosis ausgesetzt war. Wenn unsere Studientagszahlen nicht mit den PND-Zahlen übereinstimmen, dann würden alle Gruppenzusammenfassungen, die aus den SEND-Datensätzen erstellt werden, nicht mit dem Studienbericht übereinstimmen. Dies wäre natürlich eine Herausforderung für den Einzelnen, der das SEND-Paket erhält und zu nutzen versucht. Ich würde jedoch vermuten, dass es eine noch größere Herausforderung für diejenigen darstellt, die das SEND-Paket erstellen, da ein Teil dieses Prozesses eine Qualitätskontrolle des Pakets anhand des Studienberichts erfordert, um sicherzustellen, dass die SEND-Daten eine genaue Darstellung der Studiendaten sind. Wie können wir uns dessen sicher sein, wenn beide Berichte unterschiedliche Tageszahlen ausweisen?
Die Präsentation auf der öffentlichen Sitzung der FDA hat mich also etwas verwirrt. In Wahrheit können wir die Datensätze erstellen und sie qualitätskontrollieren, aber mit erheblichem Aufwand, und ich frage mich, wie nützlich diese wirklich sind, wenn sie nicht die Daten repräsentieren, wie sie im Studienbericht angegeben sind?
Führt Ihre Organisation diese Studien durch und haben Sie bedacht, wie sich diese Ankündigung auf Ihre Fähigkeit auswirken würde, die entsprechenden SEND-Datensätze zu erstellen?
Bis zum nächsten Mal,
Marc
