Im November habe ich zum ersten Mal wieder an der Jahrestagung des American College of Toxicology (ACT) teilgenommen, seit die Welt durch Sie-wissen-schon-was zum Stillstand gekommen ist. Es ist wirklich faszinierend zu sehen, wie sehr sich das Thema SEND in dieser Zeit weiterentwickelt hat. Es war sicherlich ein heißes Diskussionsthema, aber wir haben die Fragen "Muss ich wirklich SEND machen?" hinter uns gelassen und sind zu Diskussionen über den zusätzlichen Wert übergegangen, den wir aus SEND-Datensätzen ziehen können. Am Nachmittag fand ein Symposium mit dem Titel Cross Study Analysis and Visualization Using SEND Data statt, das von Wenxian Wang von BMS und Mark Carfagna von Eli Lily gemeinsam geleitet wurde. Jeder, der sich auch nur ein wenig mit der studienübergreifenden Analyse und Visualisierung von SEND-Daten beschäftigt hat, wird Mark Carfagna gut kennen, da er seit einiger Zeit eine führende Rolle in diesem Bereich einnimmt.
Ein Teil des Symposiums war ein faszinierender Vortrag von Susan Butler von der FDA CDER, die Techniken zum Vergleich von Studien erläuterte, die sich durch Faktoren wie Tierart oder Geschlecht unterscheiden. In solchen Fällen können die typischen Werte für Ergebnisse wie das Körpergewicht von Tierart zu Tierart stark voneinander abweichen.
Die Technik der Berechnung und Verwendung eines Z-Scores wurde erläutert und demonstriert. Ohne ins Detail zu gehen und alle Formeln zu erläutern, besteht das Grundkonzept darin, dass eine Punktzahl auf der Grundlage der Unterschiede zur Kontrollgruppe zugewiesen wird, wobei Standardabweichungen vom Mittelwert zur Normalisierung der Daten verwendet werden. Im Endeffekt bedeutet dies, dass wir einen numerischen Wert für die signifikante Veränderung sehen, die das Präparat bewirkt, und diese Werte sind von einer Studie zur nächsten vergleichbar, obwohl die einzelnen Messwerte sehr unterschiedlich sein können.
Diese Präsentation war nur ein Beispiel für das wachsende Interesse an der Verwendung unserer standardisierten nichtklinischen Daten für etwas anderes als die Einreichung. Dennoch haben wir immer noch den Kommentar gehört, dass SEND nur eine zusätzliche "Einreichungssteuer" sei, aber solche Meinungen scheinen jetzt in die Minderheit zu rutschen, da viele Organisationen beginnen, andere Verwendungszwecke für die SEND-Daten zu erkunden.
Nach der Rückkehr von der ACT und mit Blick auf das Jahr 2024 wurde unerwartet eine Bekanntmachung im Federal Register veröffentlicht, aus der hervorgeht, dass (unter anderem) SENDIG-GeneTox v1.0 ab dem 15. März 2025 eine Einreichungspflicht sein wird. Die Bekanntmachung hat mich nicht nur ein wenig überrascht, da ich davon ausgegangen war, dass die Behörde zunächst ein Fit-For-Use-Pilotprojekt durchführen würde, wie sie es bei SENDIG-DART getan hat, sondern die FDA beginnt auch damit, einen neuen Standard mit einer Frist von etwas mehr als einem Jahr für die Industrie vorzuschreiben. Bisher wurden neue Normen mit einer Frist von mindestens zwei Jahren und Aktualisierungen bestehender Normen mit einer Frist von einem Jahr angekündigt. Fairerweise muss man sagen, dass dies für die Industrie keine allzu große Belastung darstellen dürfte, da diese neue Norm nur einen einzigen neuen Bereich umfasst, der seinerseits keine neuen Variablen enthält.
Bei Instem hatten wir bereits mit der Planung unserer Implementierung von SENDIG-GeneTox v1.0 begonnen, da unser Mitarbeiter Mike Wasko das CDISC-Team leitete, das diesen neuen SEND-Implementierungsleitfaden erstellte.
Es war also großartig, zum ACT zurückzukehren und zu sehen, dass sich die Menschen jetzt stärker auf die Verwendung von SEND über die Einreichung hinaus konzentrieren und dass sich der Anwendungsbereich von SEND zum Jahresende weiter ausdehnt.
Ich wünsche Ihnen allen ein frohes Fest und melde mich im neuen Jahr wieder.
bis zum nächsten Mal
Marc
