Bei der Einreichung präklinischer Daten gehen erfolgreiche Einreichungen gemäß dem „Standard for Exchange of Nonclinical Data“ (SEND) mittlerweile über reine Formatierungsanforderungen hinaus. Da die behördliche Prüfung zunehmend von strukturierten und vollständigen Datensätzen abhängt, müssen Sponsoren und Auftragsforschungsinstitute (CROs) ihre Vorstellung davon, was „bereit“ wirklich bedeutet, neu überdenken.
In einem Webinar am Donnerstag, dem 4. Juni 2026, diskutierten Rachel Harper, Vice President of Global Service Delivery Instem, und Marc Ellison, Director of SEND Solutions, eine Herausforderung, mit der viele in der Branche konfrontiert sind: SEND-Pakete, die zwar die Standardprüfungen bestehen, aber Probleme verursachen, sobald sie die Prüfumgebung erreichen. Die Veranstaltung mit dem Titel „When SEND Quality Matters Most“ befasste sich mit den jüngsten Mitteilungen der FDA zur Datenqualität, den Gründen für die sich wandelnden regulatorischen Erwartungen, den häufigsten Problemquellen und den Möglichkeiten für Unternehmen, das Vertrauen zu stärken, bevor sie SEND-Datensätze zur Überprüfung einreichen.
Was die jüngsten Ankündigungen der FDA für die Sponsoren bedeuten
Jüngste Aktualisierungen des „Technical Conformance Guide“ (TCG) der FDA sowie öffentliche Mitteilungen von Stephanie Leuenroth-Quinn, stellvertretende Direktorin für Pharmakologie und Toxikologie im Büro für neue Arzneimittel der FDA, deuten darauf hin, dass ein grundlegender Wandel stattgefunden hat: Der Schwerpunkt liegt nun nicht mehr auf der regelbasierten Einhaltung von Vorschriften, sondern auf der Stärkung des Vertrauens der Prüfer.
Wie auch kürzlich im Instem „Was der FDA-Webcast über SEND verriet (und warum das wichtig ist)“ erläutert wurde, werden in dem Webinar die Aktualisierungen der TCG hervorgehoben, was darauf hindeutet, dass die FDA den Schwerpunkt zunehmend auf die praktische Anwendbarkeit von SEND-Einreichungen legt.
Glücklicherweise sind diese TCG-Aktualisierungen eindeutig. Der Leitfaden weist deutlich darauf hin, dass Sponsoren sich darauf konzentrieren sollten, die SEND-Prüfung vor der Einreichung beim Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und beim Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) abzuschließen, den Schwerpunkt auf die Bereiche des Studiendesigns zu legen, die Richtigkeit der Daten und der Define-XML-Dateien sicherzustellen, die Metadaten mit den eingereichten Daten abzustimmen und über automatisierte Prüfungen hinausgehende ganzheitliche Konformitätsbewertungen durchzuführen.
Ebenso haben die Ausführungen von Stephanie Leuenroth-Quinn ein klareres Bild davon vermittelt, wie sich die Datenqualität auf SEND-Einreichungen auswirkt. Es wurde darauf hingewiesen, dass Probleme bei der Ladbarkeit kein geringfügiges Ärgernis, sondern ein erhebliches Hindernis darstellen, das den Begutachtungsprozess beeinträchtigt.
Warum das Bestehen der Validierung möglicherweise nicht ausreicht
In einem speziellen Abschnitt des Webinars spricht Rachel über das Thema „Wenn eine erfolgreiche Validierung nicht ausreicht“. In diesem Teil der Veranstaltung wird näher auf eine Situation eingegangen, die viele Sponsoren vielleicht schon einmal aus eigener Erfahrung kennen: SEND-Datensätze, die zwar die Validierungsschritte bestehen, bei der Prüfung durch die FDA jedoch die Erwartungen nicht erfüllen. Diese Erfahrung wirft Fragen darüber auf, was eine erfolgreiche Validierung eigentlich bedeutet.
Automatisierte Validierungstools erkennen regelbasierte Probleme. Dazu können fehlende Variablen, falsche Kontrollterminologie oder strukturelle Nichtkonformitäten gehören. Was diese Tools jedoch nicht erkennen, ist, ob Datensätze nahtlos in die Prüfungssysteme der FDA geladen werden können. Wie aus den jüngsten Aktualisierungen hervorgeht, benötigen die Aufsichtsbehörden Datensätze, die reibungslos geprüft, interpretiert und bewertet werden können, ohne dass zusätzliche Klarstellungen oder manuelle Nachbearbeitungen erforderlich sind.
Der Grund dafür, warum dies von entscheidender Bedeutung ist, lässt sich anhand des Begutachtungsprozesses selbst verdeutlichen. Probleme beim Laden der Daten und Inkonsistenzen im Datensatz schränken die Möglichkeit der Gutachter ein, Studienelemente einzusehen oder nachzuvollziehen – Probleme, die nicht nur die Begutachtung verlangsamen, sondern auch das Vertrauen der Gutachter in die Daten untergraben. Unstimmigkeiten und mehrdeutige Definitionen können leicht übersehen werden, wodurch eine zuverlässige Interpretation in Frage gestellt wird. Diese Probleme verdeutlichen, warum die Priorisierung der SEND-Datenqualität unerlässlich ist.
Häufige Probleme, die die Qualität von SEND beeinträchtigen
Bei SEND-Datensätzen können eine Reihe von Problemen auftreten, die sich auf strukturelle und relationale Bereiche, die Verwaltung von Metadaten und Define-XML sowie auf kontrollierte Terminologie und deren Interpretation erstrecken. Im Rahmen des Webinars erörterten Rachel und Marc die häufigsten Probleme, mit denen Auftraggeber und Aufsichtsbehörden konfrontiert sind. Dazu gehören:
- Strukturelle Probleme: Diese Fehler können die Aussagekraft des gesamten SEND-Pakets beeinträchtigen. Wenn die Beziehungen zwischen den Untersuchungsdomänen, Identifikatoren oder Zeitvariablen nicht übereinstimmen, wird die Fähigkeit des Gutachters, den Daten zu folgen, beeinträchtigt.
- Fehlabgleich von Metadaten: Unsachgemäß behandelte Metadaten bergen Risiken. Define-XML, das den Inhalt der Datensätze – einschließlich der Herkunft der Variablen, Ableitungen, Codelisten und Kommentare – ungenau beschreibt, weist grundlegende Mängel auf. Wenn Metadaten nicht synchron sind, erhalten Prüfer möglicherweise widersprüchliche Hinweise darauf, wie die Daten interpretiert werden sollen.
- Uneinheitliche Terminologie: Die Wahl der Terminologie ist entscheidend. Uneinheitliche, veraltete oder gemischte kontrollierte Terminologie kann die Filterung, Analyse, Aggregation und den Vergleich zwischen verschiedenen Studien beeinträchtigen.
Praktische Schritte zu qualitativ hochwertigeren SEND-Datensätzen
Im Hinblick auf bewährte Verfahren zur Überprüfung von Datensätzen und zur Verbesserung der Datenqualität weisen Rachel und Marc darauf hin, dass es verschiedene Maßnahmen gibt, mit denen sich häufige Fehler bei der Einreichung von SEND-Daten vermeiden lassen.
Die SEND-Qualität sollte ganzheitlich in die Arbeitsabläufe integriert werden und nicht nur als abschließende Kontrollinstanz dienen. Sponsoren können Risiken reduzieren, indem sie:
- Überprüfung des Datensatzes anhand der FDA-Vorschriften
- Überprüfung der Integrität des Studiendesigns
- Sicherstellung der Vollständigkeit der Endpunkte
- Überprüfung der Übereinstimmung zwischen dem SEND-Datensatz, Define-XML und dem Studienbericht
- Frühzeitige Überprüfung von Struktur, Vollständigkeit und Konsistenz
- Pflege der Metadaten zusammen mit den Datensätzen
- Überprüfung domänenübergreifender Beziehungen
- Verwendung des nSDRG zur Erfassung fehlender Endpunkte oder Gruppierungsvariablen für eine genaue Zusammenfassung
- SEND-Experten einbeziehen, bevor die Einreichungsfristen knapp werden
Letztendlich betont Rachel, dass SEND-Daten nicht nur die Validierung bestehen, sondern auch die Studienergebnisse reproduzieren müssen.
Selbstvertrauen aufbauen vor der Einreichung
In einer abschließenden Präsentation vor der Fragerunde zeigten Rachel und Marc, wie die SEND Advantage™-Dienste InstemUnternehmen dabei unterstützen, SEND-Pakete zu erstellen, zu prüfen und zu verbessern. SEND Deliver die Erstellung von Datensätzen. SEND Comply eine unabhängige Qualitätsprüfung, und zusätzliche Dienste wie SEND Advise, SEND Source und SEND Warehouse bieten flexible Unterstützung in verschiedenen Phasen der SEND-Reife.
Dank Instemumfassenden Supports und Instemfundierten Fachkompetenz hat sich Instem als weltweit führender Anbieter von SEND-Dienstleistungen etabliert.
Zusammenfassung
Die wichtigste Erkenntnis aus dem Webinar ist, dass der Erfolg bei SEND mittlerweile von mehr abhängt als nur vom Bestehen von Prüfungen. Sponsoren benötigen Datensätze, die die Gutachter verstehen, in denen sie sich zurechtfinden und denen sie vertrauen können. Indem sie den Fokus auf Datenkonsistenz, Rückverfolgbarkeit der Studien, Genauigkeit der Metadaten, Terminologie und die Abstimmung der Berichte legen, können Organisationen vermeidbare Verzögerungen reduzieren und die SEND-Einreichung mit größerer Zuversicht angehen.
Um mehr zu erfahren, sehen Sie sich das vollständige Webinar an oder fordern Sie eine Demo an, um zu erfahren, wie die SEND Advantage™-Dienstleistungen Ihrem Unternehmen dabei helfen können, qualitativ hochwertigere SEND-Pakete für die Einreichung bei den Aufsichtsbehörden zu erstellen.
