FDAがSENDの世界をひっくり返すような最も単純な発言をしたのは、2020年末、CDISC対面会議の一環として行われたFDA公開ウェビナーでのことだった：
「eCTDフォーマットへの試験の配置は、SEND要件を決定するものではない。
それは、他の多くの行に混じって無邪気に置かれた小さな行だった。オンラインチャットが輝いた。何年もの間、CDISC友愛会は、eCTDセクションと研究開始日を、研究がSENDデータセットを必要とするか否かを決定するための重要な基盤であると宣言してきた。
その10月の朝、ファンファーレも前触れもなく、代理店は私たち全員にそうではないことを知らせた。その後、質問と正直なところ混乱が続いた。そして先週、FDAのテクニカルコンフォーマンスガイドv4.8が発表された。"SENDの範囲"と呼ばれる新しいセクションの下に、3ページの文章が追加された。
さて、その内容は？その冒頭には、「以下は、SENDの範囲に関する同庁の現在の考えである」とある。つまり、記載されていることはすべて「現在の考え」に過ぎず、この目標は動いているのだ。
非臨床薬理学または毒性学試験が、規制当局による規制上の決定を支持するために必要とされる場合、その非臨床試験にはSENDが必要である。
この大まかな声明文の中で、文書では具体的な事項、特に過去1年間に私たちが疑問に思っていた分野に焦点をあてている。ある試験タイプが別の試験タイプのエンドポイントを組み込んだ場合はどうなるのか？この文書では、心血管系安全性薬理学や遺伝毒性を組み込んだ一般毒性試験を例に挙げている。この文書では、SENDで提供されうるデータはすべてSENDで提供されるべきであり、この試験は依然としてSENDの対象であるとしている。
このガイドでは、被験者の年齢はSENDが必要かどうかの決定に影響しないと述べている。このガイドでは、「...現在モデル化することができない...複数の段階を含む...」試験でない限り、少年期の研究にはSENDが必要であるとしている。
さらに、「SENDの要件は、原薬に限定されない」、「...試験報告書のステータスまたは試験報告書の最終化...」と記載されている。また、GLPの状況について、"GLPと非GLPの両方の毒性試験が臨床安全性を裏付けるためにFDAに提出される可能性があるため、SENDを含めるかどうかの判断はGLPの状況とは無関係である"。
3ページにわたって、医薬品安全性評価の判断材料となる試験データがSENDに掲載されるのであれば、その試験データはSENDに掲載されるべきであるということを、できる限り明確かつ有用な形で示そうとしている。
しかし、この文章には注意書きや例外規定が散見されるため、明確であると同時に曖昧に見える。このため、スポンサーには「SENDの要件について曖昧な点がある場合は、審査部門と協議すること」を奨励している。これは、期待される結果を明確にするための努力であり、多くの疑問を残しているように見えるが、一つ確かなことは、SENDデータセットの提出を奨励しているということである。
では、あなたの研究にはSENDが必要でしょうか？その質問に答えるのは難しくなったが、"はい "と答える可能性が高くなったのは確かだ。
また次回まで、
マルク
