欧州医薬品庁（EMA）は、2025年5月にPolicy 0070 Step 2を発表し、臨床試験の透明性への取り組みを進めている。この段階は、患者のプライバシーと商業上の機密情報（CCI）を守りつつ、医薬品の臨床データを積極的に公表するというポリシーの中核的な使命に基づいている。ステップ2では、範囲の拡大、プロセスの改善、連携の強化が導入され、スポンサー、規制当局、利害関係者にとって極めて重要な意味を持つ。
拡大された範囲：臨床透明性の地平を広げる
ステップ2では、臨床データ公開の対象となるアプリケーションの範囲が大幅に拡大され、より広範な臨床的知見がパブリックドメインに到達することが保証される。主な更新は以下の通り：
- 新規販売承認申請（MAA）：ヒト用医薬品委員会（CHMP）の肯定的意見、否定的意見にかかわらず、すべての新規MAAは臨床データが公表される。
- 申請取り下げ：CHMPの見解が出る前に取り下げられたMAAの臨床データが開示されることになり、初期段階の開発決定に光が当てられることになる。
- ライン拡張：新しい製剤、投与経路、または既存の医薬品のプレゼンテーションの申請データも対象となる。
- 主な臨床第Ⅱ種変更：承認された医薬品の新たな治療用途を示す適応の拡大も公表される。
- 特別なケースの継続COVID-19の治療法と公衆衛生上の緊急事態に対応する医薬品のデータ公表は、ステップ1で確立された通り、継続される。
- 除外：バイオシミラー、ジェネリック医薬品、ハイブリッド医薬品は臨床データが限られているため除外される。
この範囲の拡大は、臨床データをよりアクセスしやすくし、信頼を醸成し、研究者、医療従事者、一般市民が医薬品の開発についてよりよく理解できるようにしようというEMAの推進を反映したものである。
ガイダンスと文書の更新スポンサー支援
スポンサーがこれらの変更に対応できるよう、EMAは最新のリソースを提供している：
- 改訂された外部ガイダンス:ポリシー 0070 の外部ガイダンスは、個人情報および企業情報の匿名化に対応するために更新されました。
- Q&A文書の更新：ステップ2の要件を明確にするため、2025年にQ&A文書の改訂版が発表される。
これらのリソースは、治験依頼者が新しい要件を効果的に遵守し、臨床試験の透明性という包括的な目標に貢献できるよう、治験依頼者を明確にし、支援することを目的としている。
コラボレーションとハーモナイゼーション：統一されたアプローチ
ステップ2では、事務的負担を軽減し、グローバルスタンダードに合わせるための協調を重視する：
- 社内の連携：EMAは、申請書をより効率的に管理するための内部追跡システムを開発し、社内の文書識別システムと組み合わせた。このシステムにより、対象文書のリストが作成され、スポンサーに送付される案内状に添付される。
- 利害関係者の関与：EMAは、特にナラティブデータに関する匿名化戦略を洗練させるため、文書によるコミュニケーションや専用ミーティングを通じて、スポンサーとの関与を強めている。
- カナダ保健省との外部連携：EMAとカナダ保健省は現在、文書が70％以上重複するMAAについて匿名化されたパッケージを相互に受け入れており、両地域で申請するスポンサーの負担を軽減している。
この協力的なアプローチは、治験依頼者のプロセスを合理化するだけでなく、臨床試験の透明性に対する世界的なコミットメントを強化する。
レガシー手続きへの対応過去を明確にする
Policy0070の一時停止期間中に承認された製品は直ちに公表されるものではなく、EMAは特に要求がない限り、そのデータを要求する予定はない。この決定により、スポンサーは過去の申請について明確になり、現在および将来の申請にリソースを集中させることができる。
EMA/カナダ保健省パイロット・ワークシェア：国際協力のモデル
欧州医薬品庁（EMA）とカナダ保健省（HCDA）は、承認申請プロセスの合理化を目指して協力関係を深めています。この強化されたパートナーシップの下、両規制当局は、文書に変更がない限り、他方で承認済みの臨床データパッケージを修正することなく受け入れる。この相互受け入れは、以下のガイドラインを満たす申請に適用される：
- 販売承認申請書（MAA）はEUとカナダの双方に提出される。
- EMAとカナダ保健省に提出された文書パッケージの間には、少なくとも70％の重複がある。
- パッケージに対する規制当局の意見受付期間は6ヶ月を超えない。
これらの基準を満たすパッケージについては、単一の指定規制当局が、その規制当局の特定のガイダンスに従ってレビューを実施する。重複しない文書については、公表前にそれぞれの規制当局が個別にレビューを行う。共同評価の後、規制当局は単一の結果を公表する。この協調的アプローチは、両規制当局に同時に別々のパッケージを準備、審査、submit のに必要な事務的労力を削減することを目的としている。
先を見据えて透明性の確保
EMA ポリシー 0070 ステップ 2 は、プライバシーと守秘性のバランスを保ちつつ、臨床データの透明性 を高めるための重要な一歩です。スポンサーは、拡大された範囲と要件を効果的にナビゲートするために、早期に関与し、提出前ミーティングを活用し、更新されたガイダンスを参照することが推奨される。EMA がそのプロセスを改善し、世界的な協力を続けることで、製薬業界は臨床データ公表のための、より透明性が高く、調和の取れた、効率的な枠組みを期待することができる。
EMAポリシー0070とその意味合いに関するより詳細な情報は、EMAの公式文書を参照されたい：
- EMAの臨床データ公開¹について
- EMA方針0070草案²について
- カナダ保健省による臨床情報の一般公開について³｜カナダ保健省による臨床情報の一般公開について³｜カナダ保健省による臨床情報の一般公開について
ステークホルダーは常に情報を入手し、積極的に行動することで、より透明で信頼できる臨床研究環境に貢献することができる。
1 - 欧州医薬品庁。Clinical Data Publication.EMA, 2024,www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/clinical-data-publication.2025年5月15日アクセス。
2 - 欧州医薬品庁.Draft Policy 0070 on Publication and Access to Clinical-Trial Data.EMA, 2014,www.ema.europa.eu/en/documents/other/draft-policy-70-publication-and-access-clinical-trial-data_en.pdf.2025 年 5 月 15 日アクセス。
3 - カナダ保健省。臨床情報公開ガイダンス文書。カナダ政府、2021年、www.canada.ca/en/health-canada/services/drug-health-product-review-approval/profile-public-release-clinical-information-guidance/document.html。2025年5月15日アクセス。
